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在精准医疗的时代,针对特定基因变异的靶向治疗不断创造着生命奇迹。塞普替尼,作为一款高效、高选择性的RET抑制剂,正是在这一背景下诞生的明星药物。它不仅在非小细胞肺癌和甲状腺癌治疗中展现出卓越疗效,更因其强大的入脑能力,为发生脑转移的晚期患者带来了前所未有的希望。
锁定驱动基因:认识RET融合与突变
塞普替尼的成功,源于其对致癌驱动因子——RET基因的精准打击。RET基因的异常激活主要通过两种方式驱动肿瘤发生:一是RET基因融合,即RET基因与其他基因"错误地"连接在一起,导致RET蛋白持续处于激活状态,这种变异在约1%-2%的非小细胞肺癌、10%-20%的甲状腺 *** 状癌中出现;二是RET基因点突变,这几乎是所有遗传性甲状腺髓样癌和超过50%的散发性甲状腺髓样癌的致病元凶。
在塞普替尼问世之前,对于携带RET变异的患者,传统的多靶点激酶抑制剂疗效有限且副作用较大,而化疗和免疫治疗的效果亦不理想。患者群体迫切等待着一款能够直击要害的"精准武器"。
