维奈托克（venetoclax）是一种口服选择性BCL-2抑制剂,通过与BCL-2结合,恢复肿瘤细胞的正常凋亡途径,从而发挥抗肿瘤的作用。venetoclax已获美国FDA批准用于单独治疗曾接受过至少一种治疗方案的染色体17p缺失的慢性淋巴细胞白血病。
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有研究表明，AML细胞(尤其是白血病干细胞)的生存依赖于BCL-2蛋白，而venetoclax的抑制作用可导致AML细胞快速启动凋亡。国内有研究发现，venetoclax可以调控肿瘤相关基因并促进免疫细胞释放炎症因子，从而促进AML肿瘤细胞的凋亡。
国外进行的1项Ⅱ期单臂研究评估了每天使用venetoclax 800 mg来治疗高危复发/难治性AML患者的疗效，总体反应率为19％，这证明，venetoclax具有单药临床活性和可耐受的安全性。虽然在复发、难治性AML患者中作为单一药物治疗效果不佳，但在临床前模型中，venetoclax与阿扎胞苷联用已显现出了协同作用。此外，阿扎胞苷可能会降低MCL一1蛋白的水平，而MCL一1蛋白是AML发病机理中至关重要的抗凋亡蛋白，并且可能是venetoclax的抗药性来源。
目前，维奈托克原研药在中国已上市在售，患者每月用药的价格不菲，很多普通家庭的患者并不能承担长期服用的费用，所以很多患者在服用仿制版维奈托克，目前仿制版维奈托克最新价格消息已经公布，每个月的价格在4~5千元左右。
