非小细胞肺癌（NSCLC）作为肺癌中最常见的类型，占所有肺癌病例的80%至85%。随着基因测序技术的不断发展，科学家们逐渐发现了一些关键的致癌基因变异，如RET（Rearranged during Transfection）融合基因变异。这类变异虽然在NSCLC中的发生频率较低，但患者预后往往较差。因此，针对RET融合阳性的NSCLC患者，开发有效的靶向治疗药物显得尤为重要。普吉华/普拉替尼（GAVRETO）作为一种高度选择性的RET抑制剂，近年来在临床试验中表现出显著的疗效，为RET融合阳性NSCLC患者提供了新的治疗选择。
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普吉华/普拉替尼（Pralsetinib，商品名GAVRETO）是由Blueprint Medicines开发的一种受体酪氨酸激酶RET抑制剂。它由中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，是我国第一个获批上市的选择性RET抑制剂。普吉华通过特异性地结合并抑制RET激酶活性，从而阻断RET信号通路的传导，抑制肿瘤细胞的增殖和生长。这种药物通过口服方式给药，具有高效、精准的特点，能够显著减少对正常细胞的损伤。
临床研究成果
普吉华/普拉替尼的显著疗效在多项临床试验中得到了验证，其中ARROW研究是一项重要的全球性I/II期临床研究。该研究旨在评估普吉华在RET融合阳性NSCLC患者中的安全性、耐受性和有效性。在ARROW研究中，普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中展现了快速且持久的抗肿瘤活性。
具体而言，对于既往接受过铂类化疗的患者，普吉华/普拉替尼的总体缓解率（ORR）达到了57%，其中包括5.7%的完全缓解和52%的部分缓解。对于未接受过系统性治疗的患者，ORR更是高达70%，中位缓解持续时间为9个月。这些数据表明，普吉华/普拉替尼不仅能够有效缓解疾病症状，还能显著延长患者的生存时间。
