培米替尼是一种强效选择性的口服FGFR1~FGFR3抑制剂，为目前全球首款也是唯一一个获美国FDA批准的胆管癌（CCA） 靶向药物。该药由美国知名的全球性生物制药公司美国因塞特基因组公司开发，2020年4月被批准用于治疗成人晚期cCA(尤其是既往接受过治疗、含有FGFR2融合或重排、不可手术切除的局部晚期或转移性成人患者）。
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培米替尼的疗效
在一项单组2期研究中，接受过预处理的晚期胆管癌患者中，有三分之一以上的患者每天接受一次培米替尼治疗后有客观反应，将近一半的人病情稳定，最终分析时的中位无进展生存期和总生存期分别为7个月和17.5个月。
培美替尼总体耐受性良好，安全性可控，最常见的治疗相关不良事件的严重程度仅为1-2级，同样，观察到的眼部和指甲毒性的严重程度也很少≥3级。在一项正在进行的顺铂加吉西他滨对照3期研究（FIGHT-302）中确认其临床益处之前，培美替尼为预先治疗的携带FGFR2融合或重排的晚期（I）CCA患者提供了一种有价值的靶向治疗。
建议用量
培米替尼的推荐剂量为13.5 mg，每日一次，连续14天，然后停药7天，共21天为一个周期。继续治疗，直至疾病进展或出现不可接受的毒性反应。
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