普拉替尼(商品名普吉华,英文名Pralsetinib),作为一种高选择性的受体酪氨酸激酶RET(Rearranged during Transfection)抑制剂,近年来在癌症治疗领域引起了广泛关注。特别是在针对RET融合阳性非小细胞肺癌(NSCLC)的治疗中,普拉替尼展现出了显著的疗效和良好的耐受性,为患者带来了新的希望。
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RET基因融合是多种癌症,尤其是非小细胞肺癌(NSCLC)的关键驱动因素。约1%~2%的NSCLC患者存在RET融合,这一变异在肿瘤的发生和发展中扮演着重要角色。传统的化疗药物虽然在一定程度上能够抑制肿瘤生长,但其疗效有限,且常伴有较多的副作用。相比之下,普拉替尼作为一种精准靶向RET变异的抑制剂,为RET融合阳性NSCLC患者提供了更为有效的治疗选择。
普拉替尼在多项临床试验中表现出色,尤其是在ARROW研究中,其疗效得到了充分验证。ARROW研究是一项多队列、多中心、开放标签的I/II期临床试验,旨在评估普拉替尼在RET融合阳性晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性、药代动力学、药效学和疗效。研究结果显示,普拉替尼在初治和既往接受过治疗的RET融合阳性NSCLC患者中均取得了理想的疗效。
在初治患者中,普拉替尼的客观缓解率(ORR)高达72%,其中完全缓解率(CR)为5%,部分缓解率(PR)为67%。疾病控制率(DCR)更是达到了91%,临床获益率(CBR)为80%。这些数据表明,普拉替尼能够显著抑制肿瘤生长,提高患者的生存质量。此外,普拉替尼还表现出较长的无进展生存期(PFS)和总生存期(OS),为患者提供了更长期的生存获益。