普拉替尼是由基石药业战略合作伙伴Blueprint Medicines Corporation开发的一款口服（每日一次）、强效和高选择性靶向致癌性RET变异（包括可预见的耐药突变）的药物。在基石药业正在开展的注册桥接试验中，普拉替尼在经含铂化疗的RET融合阳性的NSCLC中国患者中显示出了优越和持久的抗肿瘤活性，并且安全性及耐受性良好，这一结果与先前ARROW研究中全球患者人群报告的数据结果一致.
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普拉替尼是一种强效、选择性RET抑制剂，FDA已批准该款药物分别用于治疗经FDA批准的检测方法检测证实为转移性RET融合阳性非小细胞肺癌的成年患者、需要系统治疗的12岁及以上晚期或转移性RET突变甲状腺髓样癌成人和儿童患者，以及需要系统治疗且放射性碘（如适用）难治的12岁及以上晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和儿童患者。
在一项名为ARROW,NCT03037385的多中心、非随机、开放性、多组临床试验中，评估了普拉替尼对RET融合阳性转移性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的疗效，结果显示，不管是初治的，还是接受过治疗的晚期患者，亦或是已经出现脑转的患者，普拉替尼在RET融合阳性NSCLC患者中都表现出强劲的抗肿瘤活性。
因为普拉替尼治疗肺癌的效果比较显著，很多患者也比较担心它的副作用会不会比较大。作为靶向药，普拉替尼能够更加准确的针对病灶发挥效果，减轻对正常细胞的伤害，因此安全性会更好，在临床试验中，患者的耐受性也比较好，常见的副作用有便秘、疲劳、肌肉骨骼疼痛和高血压。最常见的3-4级实验室异常（≥2%）为淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、血红蛋白降低、磷酸盐降低、钙减少、钠减少和丙氨酸转氨酶（ALT）升高。
不过由于每个患者的身体情况不同，因此，普拉替尼用药后副作用的程度因人而异，如果患者在治疗期间出现严重副作用，需要及时停药就医，不可盲目用药。
