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在抗癌药物的研发史上，能够真正改变临床实践、为患者带来生存希望的药物屈指可数。吉瑞替尼（Gilteritinib，商品名：Xospata）便是其中之一，它的诞生与成功应用，完美诠释了从基础研究到临床转化的精准医学理念，为身处困境的复发难治FLT3突变急性髓系白血病（R/R AML）患者点亮了生命之光。
目标患者：谁应寻求吉瑞替尼治疗？
吉瑞替尼并非适用于所有AML患者。它的适用人群非常精准：经充分验证的检测方法证实携带FLT3突变（包括FLT3-ITD或FLT3-TKD）的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。
这凸显了一个至关重要的前提：基因检测是治疗的前提。 对于所有新诊断的AML患者，进行包括FLT3在内的全面基因突变筛查已成为标准流程。而对于初始治疗失败或复发的患者，再次进行基因检测以确认FLT3突变状态同样关键，这直接决定了能否从吉瑞替尼治疗中获益。
疗效数据：见证生命的延展
吉瑞替尼的威力通过严谨的临床试验数据得以展现。在头对头比较吉瑞替尼与挽救性化疗的ADMIRAL研究中，结果令人振奋：
高缓解率：吉瑞替尼组的复合完全缓解率（CRc，包括完全缓解CR、伴部分血液学恢复的完全缓解CRh、伴不完全血液学恢复的完全缓解CRi）达到54%，远高于化疗组的21%-22%。
生存期翻倍：这是最核心的获益。吉瑞替尼将患者的中位总生存期从化疗组的5.6个月延长至9.3个月，并且在一年生存率上，吉瑞替尼组也显著优于化疗组（37% vs 17%）。对于进展迅猛的R/R AML，这数月的延长意味着质的飞跃。
通往移植的桥梁：异基因造血干细胞移植是可能治愈AML的手段，但前提是患者需要先达到缓解。吉瑞替尼组有更多患者（25.5%）在缓解后成功接受了移植，为长期生存甚至治愈创造了可能。
