印度/老挝恩西地平价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为50mg*30粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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急性髓系白血病(AML)是一种起源于造血干细胞的恶性克隆性疾病,其中约15%-20%的患者携带IDH2基因突变。这种突变会导致异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)功能异常,产生致癌代谢物2-羟基戊二酸(2-HG),干扰正常造血细胞的DNA甲基化调控,最终促使白血病细胞恶性增殖。传统化疗虽能短期控制病情,但对携带IDH2突变的复发或难治性患者疗效有限,且毒性显著。恩西地平的出现,为这一群体提供了精准干预的新选择。作为首个获批的口服IDH2抑制剂,它通过高选择性结合突变IDH2酶的变构位点,抑制其异常催化活性,减少2-HG生成,从而逆转表观遗传异常,恢复造血干细胞的正常分化能力,最终抑制白血病细胞增殖并诱导其凋亡。
恩西地平主要用于治疗携带IDH2突变的复发或难治性AML成人患者,尤其适用于无法接受强化化疗或造血干细胞移植的群体。用药方案需严格遵循规范:推荐起始剂量为每日一次口服100毫克,连续服用直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。治疗期间需定期监测血常规、肝肾功能及血液学指标,以评估疗效和安全性。
关键临床试验数据为其疗效提供了坚实支撑。在一项纳入199例复发/难治性IDH2突变AML患者的研究中,恩西地平单药治疗的客观缓解率(ORR)达到41%,其中19%的患者达到完全缓解(CR),中位总生存期(OS)延长至9.3个月,较传统化疗的5-7个月显著改善。此外,约34%的患者在接受治疗后能够接受造血干细胞移植,为长期生存创造了机会。