印度/老挝恩西地平价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为50mg*30粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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急性髓系白血病是一种侵袭性血液系统恶性肿瘤,其中异柠檬酸脱氢酶2基因突变约占患者总数的12%,这类患者传统化疗效果有限且复发率高。恩西地平作为一种首创的异柠檬酸脱氢酶2抑制剂,通过其独特的代谢调控机制和显著的临床疗效,为复发或难治性IDH2突变急性髓系白血病患者提供了创新的治疗选择。这种药物代表了白血病靶向治疗领域的重要突破,为难治性患者带来了新的希望。
恩西地平的治疗原理基于其对肿瘤细胞代谢重编程的精准干预。在IDH2突变白血病细胞中,突变型IDH2酶产生致癌代谢物2-羟基戊二酸,该物质可抑制细胞分化相关酶活性,阻断造血干细胞正常分化进程。恩西地平通过选择性抑制突变型IDH2酶的活性,降低2-羟基戊二酸水平,促进白血病细胞分化成熟。恩西地平对突变型IDH2的半数抑制浓度达到0.01微摩尔,这种强效抑制作用确保其能够有效逆转白血病细胞的分化阻滞。值得注意的是,恩西地平对野生型IDH2酶影响极小,这为其良好的安全性特征提供了理论基础。该药物适用于治疗经检测确认存在IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者,为这类预后极差的患者提供了重要的新机会。
在临床应用中,恩西地平需要规范的剂量管理和个体化监测。推荐剂量为100毫克每日一次口服,整片吞服不可压碎,空腹或随餐服用均可。治疗应持续直至疾病进展、出现不可接受的毒性或进行造血干细胞移植。治疗前必须通过可靠的检测方法确认IDH2突变状态,建议使用经过验证的测序技术。常见的不良反应包括分化综合征、恶心、腹泻、食欲下降和电解质紊乱,多数为可管理性事件。需要特别关注的是分化综合征,发生率约14%,但3级及以上仅占6%,典型表现为发热、呼吸困难、体重增加和肺浸润,建议早期识别并及时使用糖皮质激素治疗。心电图QT间期延长需要监测,发生率约10%,建议定期进行心电图检查。白细胞增多症发生率约12%,多为一过性,建议密切监测血常规。胆红素升高发生率约15%,但3级及以上仅占2%,建议定期检测肝功能指标。恶心呕吐发生率约34%,多为轻度至中度,建议预防性使用止吐药物。大多数不良反应可通过剂量调整、暂停用药或对症治疗控制。