印度/老挝恩西地平价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为50mg*30粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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在血液肿瘤精准治疗领域,恩西地平作为一种异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)抑制剂,为存在特定基因突变的复发难治性急性髓系白血病患者带来了突破性治疗选择。这种口服小分子药物通过选择性抑制突变IDH2酶的活性,逆转肿瘤细胞的异常代谢状态,诱导白血病细胞分化成熟。其独特的作用机制在于阻断致癌代谢物2-羟基戊二酸(2-HG)的产生,2-HG的积累会抑制细胞分化相关基因的表达,阻碍造血干细胞正常分化进程。恩西地平通过降低2-HG水平至正常范围,解除对细胞分化的阻滞,使白血病细胞能够重新分化为成熟血细胞,从而实现疾病控制而不引起明显的细胞毒性。
恩西地平适用于经检测确认存在IDH2突变的复发或难治性急性髓系白血病成人患者。临床推荐剂量为每日一次口服100毫克,随餐或空腹服用均可,但高脂肪饮食可能影响药物吸收。治疗应持续直至疾病进展、出现不可耐受的毒性或进行造血干细胞移植。在用药过程中需要定期监测血常规、肝功能电解质平衡,因为这些是可能出现的药物相关不良反应。特别需要关注分化综合征和白细胞增多症,及时识别和管理这些毒性对于治疗成功至关重要。
关键临床试验数据显示,恩西地平在IDH2突变复发难治性急性髓系白血病中展现出显著疗效。在研究AG221-C-001中,恩西地平治疗的完全缓解率加上完全缓解伴部分血液学恢复的比率为38.8%,总体缓解率达到40.3%。更令人鼓舞的是,中位缓解持续时间达到8.2个月,对治疗有响应的患者中位总生存期达到19.7个月。在达到完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的患者中,中位缓解持续时间尚未达到,12个月持续缓解率为59.5%。长期随访数据表明,接受恩西地平治疗的患者中有23.5%能够成功过渡到造血干细胞移植,这为长期治愈提供了可能。
