印度/老挝恩西地平价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为50mg*30粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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白血病,作为一种令人谈之色变的血液系统恶性肿瘤,严重威胁着人类的健康。它起源于造血干细胞、造血祖细胞,可分为急性和慢性两类,其中急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病,慢性白血病则包含慢性淋巴细胞白血病、慢性髓系白血病等多种少见类型。白血病患者起病急缓不一,急者可能突然高热,类似“感冒”,也可能表现为严重出血;缓者常呈现脸色苍白、皮肤瘀斑瘀点等症状,不少患者因月经过多或拔牙后出血难止就医时才被发现。据世界卫生组织统计,目前白血病发病率约为5/10万,严峻的现实促使人们不断探索更有效的治疗方法。
在白血病的众多类型中,急性髓系白血病(AML)占据了一半以上的比例。而在AML患者里,约20%带有异柠檬酸脱氢酶(IDH)突变,这其中又以IDH2突变较为常见。长期以来,针对这类带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者,治疗手段极为有限,仅有约10%的患者适合骨髓移植手术,5年生存率低,患者的生命健康受到严重威胁。
恩西地平(Enasidenib)的出现,为这部分患者带来了曙光。它是全球首款针对肿瘤代谢的抗癌药物,于2017年8月1日获得美国FDA批准上市。作为一种IDH2抑制剂,恩西地平的作用机制极为精妙。正常情况下,细胞内的代谢过程有条不紊地进行,但当IDH2基因突变后,IDH2酶活性异常升高,细胞内代谢过程被打乱,代谢产物大量积累,进而促进白血病细胞的生长和扩散。恩西地平能够精准地抑制这种因突变产生的异常IDH2酶的活性,有效纠正细胞内的代谢失衡,减少异常代谢产物2-羟戊二酸(2-HG)的积累,如同给混乱的细胞代谢“刹车”,从而抑制白血病细胞的生长和扩散,达到治疗白血病的目的。
在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中,研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。研究结果显示,恩西地平的总体反应率(ORR)达到了40.3%,其中完全缓解率(CR)为19.3%,伴随血液学改善的完全缓解率(CRh)为4.0%,部分缓解(PR)为15.6%。不仅如此,恩西地平显著延长了患者的无进展生存期(PFS),中位PFS达到6.9个月,总生存期(OS)的中位数为9.3个月,而达到CR的患者的中位OS更是长达19.7个月。这些数据有力地表明,恩西地平对IDH2突变的AML患者具有显著的疗效,大大提高了患者的缓解率,延长了生存期。
