急性髓性白血病（AML）作为血液系统恶性肿瘤，其治疗常因基因突变导致的耐药性与复杂性陷入困境。恩西地平（Enasidenib）作为一种新型异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂，通过精准靶向IDH2基因突变，为携带IDH2突变的复发或难治性AML患者提供了突破性治疗方案，显著延长生存期并改善治疗耐受性，成为该领域的重要治疗选择。
印度/老挝恩西地平价格相对较低，例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为50mg*30粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐，具体会根据汇率波动有所调整。
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恩西地平的核心在于抑制IDH2突变酶的异常活性。IDH2基因突变（如R140Q、R172K）导致其催化活性紊乱，产生大量致癌代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG），抑制细胞分化并促进肿瘤生长。药物通过选择性结合IDH2突变体，阻止2-HG生成，恢复骨髓细胞正常分化，从而诱导白血病细胞凋亡。临床前研究显示，其对IDH2突变细胞的抑制率高达99%，且对耐药突变体保持活性，形成“精准打击”机制。
恩西地平主要适用于经检测确认携带IDH2突变的复发或难治性AML成人患者，尤其是无法耐受化疗或移植的群体。例如，AG221-CC-001试验纳入此类患者，恩西地平的客观缓解率（ORR）达40.3%，完全缓解率（CR）19.5%，中位无进展生存期（PFS）5.6个月，总生存期（OS）9.3个月。实际案例中，一名68岁患者因多线化疗失败接受恩西地平，4个月后骨髓原始细胞降至5%，生存期延长至14个月。其适应症精准定位使治疗更具针对性，避免了无效治疗的资源损耗。
