玛伐凯泰（Camzyos,Mavacamten）是一种选择性、可逆的心肌肌球蛋白ATP酶抑制剂，其独特的作用机制在于通过减少肌球蛋白与肌动蛋白的结合，从而减少横桥的形成，这些横桥是肌肉收缩的关键。这种抑制作用导致心室流出道（LVOT）梗阻的减少，左心室充盈压力的改善，以及心肌壁应力的降低，从而显著改善心脏功能。
印度/老挝版玛伐凯泰价格相对较低，例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为2.5mg*60粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐，具体会根据汇率波动有所调整。
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在临床应用中，迈凡妥/玛伐凯泰展现了卓越的治疗效果。根据多项人体研究，如PIONEER-HCM和EXPLORER-HCM试验，该药能够显著降低肥厚型心肌病患者的心室流出道梗阻，提高心脏的泵血功能。例如，在PIONEER-HCM试验中，使用迈凡妥的患者在运动后的LVOT梯度显著降低，从基线的103 mmHg降至12周时的19 mmHg，平均变化为-89.5 mmHg，显示出显著的疗效。同时，患者的峰值氧耗量（pVO2）也显著增加，静息和Valsalva测试后的LVOT梯度也均有显著改善。
在EXPLORER-HCM试验中，迈凡妥/玛伐凯泰的疗效得到了进一步验证。该试验是一个三期、多中心、随机、双盲、安慰剂对照的平行组试验，共纳入了251名成人肥厚型心肌病患者。结果显示，迈凡妥组中有37%的患者达到了主要终点，而安慰剂组仅为17%。迈凡妥组在所有次要终点上也表现出更大的改善，包括运动后LVOT梯度的显著降低、pVO2的增加、KCCQ评分和NYHA级别的显著改善。这些结果充分证明了迈凡妥/玛伐凯泰在肥厚型心肌病患者中的有效性和安全性。
