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一领域的耀眼新星,正以其独特的机制,为特定类型的肺癌患者带来前所未有的希望。它代表的不仅是一款新药,更是一种治疗范式的革新。
要理解普拉替尼的价值,首先要了解其作用的靶点——RET基因。我们可以将细胞的生长过程想象成一个精密的指令链。正常情况下,RET蛋白作为这条链上的一个关键“开关”,负责接收生长信号。然而,当RET基因发生融合突变时,这个“开关”就会卡在“开启”位置,导致细胞持续、无序地增殖,最终形成肿瘤。这种突变在非小细胞肺癌中约占1%-2%,虽然比例不高,但在庞大的肺癌患者基数下,意味着一个不容忽视的群体。在过去,这部分患者主要依赖化疗或多靶点激酶抑制剂,疗效有限且副作用较大。
普拉替尼的划时代意义在于,它是一款高选择性RET抑制剂。顾名思义,它的设计初衷就是精准地“锁定”并抑制异常的RET蛋白。与传统的“广谱”抗癌药不同,它不像“霰弹枪”那样大面积攻击,而是像一把“狙击枪”,精确瞄准致癌的根源——RET融合基因,从而高效阻断癌细胞的生长信号。
