培美替尼（又称培米替尼，英文商品名：pemazyre）是全球首款胆管癌靶向药物。2020年4月17日，美国FDA加速批准Incyte公司培美替尼Pemazyre用于治疗既往接受过治疗的携带成纤维细胞生长因子受体2（FGFR2）融合或重排的局部晚期或转移性胆管癌患者，批准时间比预定的5月30日审批日期提前了一个半月，这也是全球首个胆管癌靶向疗法，数据显示培美替尼治疗存在FGFR2融合/重排患者的客观缓解率超过30%，疾病控制率超过80%，且起效迅速、作用持久。
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胆管癌是一种比较常见的肝胆肿瘤，大多数胆管癌患者发现时已为晚期，无法通过手术根治，标准初始治疗是顺铂联合吉西他滨的化疗方案，ORR为15~26%，且常发生耐药。如今培美替尼的问世给胆管癌晚期患者的治疗带来了新的曙光！约9%-14%的胆管癌患者存在FGFR2融合基因型，培美替尼通过阻断肿瘤细胞中的FGFR2来阻止肿瘤细胞生长和扩散。因此，胆管癌患者若想要采用培美替尼治疗首先需要确定FGFR2基因是否发生融合或重排。
培美替尼用药后副作用可能会出现眼睛干涩，食欲不振，体重减轻，口腔溃疡，口干，味觉改变，恶心，呕吐，腹泻，便秘，疲倦/虚弱，头痛或皮肤干燥等，培美替尼还可能会引起严重的过敏反应，症状包括：皮疹，瘙痒/肿胀（特别是面部/舌头/喉咙），严重头晕，呼吸困难，请及时联系医生，对症治疗。
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