恩西地平（idhifa/Enasidenib），作为一种针对异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变的口服小分子抑制剂，在急性髓系白血病（AML）的治疗中崭露头角，其疗效与安全性备受瞩目。
恩西地平的作用机制与疗效
恩西地平的核心作用机制在于其能够特异性地结合并抑制IDH2突变酶的活性。在正常生理状态下，IDH2酶负责催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，这是三羧酸循环中的一个关键步骤。然而，在IDH2发生突变的情况下，该酶会错误地将异柠檬酸转化为一种新型代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG的积累会干扰细胞分化、促进细胞增殖并抑制细胞凋亡，从而推动白血病的发生与发展。
恩西地平通过抑制IDH2突变酶的活性，有效降低了2-HG的水平，恢复了细胞正常的代谢途径，进而抑制了白血病细胞的生长和扩散。临床试验数据充分证明了恩西地平在AML治疗中的显著疗效。
该研究显示，恩西地平治疗组的总缓解率达到了近40%，其中完全缓解率超过15%。这一数据相较于传统治疗方案有了显著提升，为患者争取到了更长的生存期。恩西地平治疗还促进了患者的临床缓解，包括完全缓解和部分缓解，减轻了疾病相关症状，如贫血、出血和感染等，从而改善了患者的生活质量。
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