阿伐曲泊帕(Avatrombopag)于2018年5月获得美国美国食品药品监督管理局(FDA)批准，用于治疗接受侵入性手术的慢性肝病患者的血小板减少症。
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阿伐曲泊帕可诱导血小板计数加倍，使其增加到50X10^9/L以上，并避免了对血小板输注的需求，同时最大限度地减少了对抢救药物的需求。
阿伐曲泊帕治疗血小板减少症的疗效
在一项单中心研究中共纳13例患者，所有患者均口服阿伐曲泊帕，初始剂量为60mg/天，可根据需要减少剂量，持续8周。
8名(61.5%)患者对阿伐曲泊帕(血小板计数≥50×10^9/L且不依赖输血)有反应，中位反应时间为27.5天，血小板反应的中位累积天数为79。
在研究终点，13名患者中有10名(76.9%)不再需要输注血小板，反应的预测因子是研究开始时的血红蛋白(HB)水平，HB超过90g/L的患者的反应率为88.9%。
此外，在第三周治疗结束时，血小板计数以25.5×10^9/L的临界值预测治疗反应的敏感性为87.5%，特异性为100%。
阿伐曲泊帕治疗血小板减少症的疗效研究
研究背景：造血干细胞移植(HCT)后的血小板减少症通常导致预后不良，且无标准化治疗，阿伐曲泊帕治疗HCT后血小板减少症的疗效尚未得到评估。
研究目的：评估阿伐曲泊帕治疗HCT后血小板减少症患者的疗效和安全性。
研究方法：阿伐曲泊帕的起始剂量为每日20mg，调整剂量以实现连续7天血小板恢复到>20×10^9/l而不依赖于输血(总体缓解OR)或连续7天不依赖于输血(完全缓解CR)。
研究结果：阿伐曲泊帕的总有效率(ORR)为68.9%，OR的累积发生率(CI)为69.1%。完全缓解率(CRR)和CR的CI均为39.3%。从开始使用阿伐曲泊帕到手术或完全缓解的中位天数分别为21天和25天。
在开始使用阿伐曲泊帕之前，足够数量的巨核细胞是阿伐曲泊帕治疗OR和CR的独立保护因素。所有患者对Avatrombopag耐受性良好，无严重的不良事件，常见的不良反应是发热、恶心、腹痛、头痛、外周性水肿、疲劳。
