胃肠间质瘤是胃肠道常见的间叶源性肿瘤，近年来在诊治和基础研究等方面进步显著。对具体病例应进行危险度分级，根据分级实施术前治疗、手术、术后辅助治疗以及复发后治疗。对出现复发或转移的患者，目前推荐给予同等剂量的格列卫治疗。一旦肿瘤进展，应在医生的指导下换用二线药物索坦治疗。
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索坦作为一种多靶点络氨酸激酶抑制剂，在格列卫治疗无效的胃肠间质瘤患者中表现出显著的临床疗效。早在2006年Demetri等应用安慰剂对照的多中心随机双盲III期临床研究，基于索坦50mg/日二线治疗格列卫失败或不能耐受的胃肠间质瘤患者，结果显示，索坦和安慰剂组患者的中位疾病进展时间分别为28.9周和7.0周。不论初始还是延迟治疗，索坦都能使胃肠间质瘤获益。
格列卫治疗失败或不能耐受的胃肠间质瘤患者接受索坦治疗需要院外长期服用，因此药物毒副作用的严重程度及患者对药物的耐受性尤为重要。已有研究结果表明，索坦毒副反应中最常见为血液系统毒副反应，如贫血、白细胞减少和血小板减少，非血液系统毒副反应最常见为疲劳/乏力、腹泻等。国人应用索坦不良反应的报道较少。建议患者在服用期间，联合免疫调节剂，有利于防止毒副反应发生。
综上所述，索坦治疗格列卫失败的胃肠间质瘤患者安全有效，对于二线治疗失败的患者继续后续治疗可能有生存获益，值得临床扩大样本深入研究。
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