普纳替尼的作用功效是什么呢？效果到底好不好呢？我们来看一下。普纳替尼由美国阿瑞雅德制药公司（ARIAD）生产，2012年2月获美国食品药品管理局(FDA) 特许经过快速审批上市销售，用于治疗对酪氨酸激酶抑制药耐药或不能耐受的慢性期、加速期或急变期慢性粒细胞白血病（CML）及费城染色体阳性（Ph+）的急性淋巴细胞白血病(ALL)。
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白血病是由于造血干细胞、前体细胞异常引起来的恶性的克隆性的疾病，它主要是由于恶性克隆性细胞的增殖，造成细胞增殖失控、凋亡的受抑，以及正常的骨髓造血细胞的生长受到抑制。白血病早期的表现，出现贫血，患者出现乏力、心悸，活动以后出现心慌症状，出现呼吸道的感染，有些病人可以出现牙龈的肿痛，同时伴有全身淋巴结的肿大，以及腹胀、干瘪的肿大引起来的腹胀，以及出现血尿，大便出血。严重出血症状，可以出现颅内出血，患者可以出现有头痛、抽搐、恶心、呕吐，肢体活动的障碍，严重的可以危及生命。
普纳替尼临床试验PACE试验中评估了普纳替尼在CML和费城染色体阳性ALL患者中对达沙替尼（Sprycel）或尼罗替尼（Tasigna）耐药或不耐受或T315I突变的疗效和安全性。试验纳入共449名接受过2到3次TKI治疗CP-CM的患者用起始剂量为45mg / d的普纳替尼治疗；在平均56.8个月随访期间，267例患者中，有60％（n=159）达到主要细胞遗传学缓解（MCyR）。54%（n=144）的患者达到完全细胞遗传学缓解。40％（n=108）的患者达到主要分子学缓解（MMR），24％（n=64）达到分子学缓解。在中位随访期间，12个月估计有82％的患者达到MCyR，5年时达到MMR的患者估计有59％持续缓解。
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