RET突变甲状腺髓样癌患者治疗希望-塞尔帕替尼
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塞尔帕替尼是一种强效、口服、高度选择性转染期间重排（RET）激酶抑制剂，用于治疗肿瘤中携带异常的RET激酶的患者。RET融合及RET点突变癌症主要依赖于RET激酶的激活来维持其增殖和存活，这种依赖性通常被称为“致癌基因成瘾”，使得这类肿瘤对靶向RET的小分子抑制剂高度敏感。
在美国监管方面，FDA已授予塞尔帕替尼治疗三类患者的突破性药物资格（BTD），具体为：
（1）接受含铂化疗以及一种PD-1或PD-L1肿瘤免疫疗法治疗后病情进展、需要系统治疗（全身治疗）的转移性RET融合阳性非小细胞肺癌患者；
（2）既往接受治疗后病情进展且没有可接受的替代治疗选择、需要系统治疗的RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）患者；
（3）既往接受其他方案后病情进展且没有可接受的替代治疗方案、需要系统治疗的晚期RET融合阳性甲状腺癌患者。
RET融合突变就是一个突变率仅1%~2%的罕见靶点。从2011年底开始陆续有针对RET基因的报道与研究，2020年5月8日全球首款特异性RET抑制剂塞尔帕替尼获批上市，标志着这一靶点靶向药物研究取得了重大突破，终于为RET融合突变的患者带来了切实的希望。
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