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普拉替尼通过抑制RET及其下游分子的磷酸化，有效抑制表达RET基因变异的细胞增殖。目前临床上主要应用于治疗RET基因融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）成人患者，以及需要系统性治疗的晚期或转移性RET突变型甲状腺髓样癌（MTC）成人和12岁及以上儿童患者，还包括需要系统性治疗且放射性碘难治（如果放射性碘适用）的晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成人和12岁及以上儿童患者。
临床研究显示，对于初治的RET融合阳性NSCLC患者，普拉替尼治疗的客观缓解率达到76%。在方案修订后，入组的25例患者中，客观缓解率更是达到了88%。除了NSCLC外，普拉替尼还显示出对胰腺癌、胆管癌、结直肠癌、胃癌、卵巢癌等多种肿瘤的治疗效果良好。据《Nature Medicine》发表的数据，普拉替尼的临床获益率可达70%，疾病控制率可达83%。
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