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培米替尼是一种口服的小分子激酶抑制剂，主要作用于FGFR1、FGFR2和FGFR3，通过抑制这些受体的活性，阻断肿瘤细胞的生长和扩散。胆管癌中，FGFR2基因融合或重排现象较为常见，这种基因变异会促进肿瘤的发生和发展。培米替尼正是针对这一靶点，通过阻断向癌细胞发出繁殖信号的异常蛋白，抑制肿瘤细胞的生长和扩散。
胆管癌一种源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤，因其早期症状隐匿，诊断时多已处于中晚期，使得治疗难度加大，预后效果不甚理想。近年来，随着医学研究的深入，靶向药物的出现为胆管癌的治疗带来了新的希望。其中，培米替尼（Pemigatinib）作为一种新型的成纤维细胞生长因子受体（FGFR）激酶抑制剂，在治疗胆管癌方面展现出了令人瞩目的疗效。
在临床研究中，培米替尼在治疗胆管癌方面取得了显著的效果。一项针对携带FGFR2融合或重排的胆管癌患者的临床试验显示，使用培米替尼治疗的患者总体缓解率达到了36%，中位缓解持续时间为7.49个月，疾病控制率高达88.2%。另一项更大规模的II期临床试验（FIGHT-202研究）也证实了培米替尼的疗效，该试验结果显示，培米替尼二线治疗胆管癌患者的客观缓解率达到35.5%，中位无进展生存期长达6.9个月，中位总生存期更是高达21.1个月，相比传统化疗方案，患者的生存期得到了显著延长。
