玛伐凯泰/马瓦卡坦（Mavacamten/Camzyos）通过抑制心肌肌球蛋白的活性，减轻心脏的过度收缩力，从而改善心脏功能并缓解患者的症状。玛伐凯泰于2022年4月28日获得美国食品和药物管理局（FDA）批准，用于治疗心功能分级为NYHA II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。随后，2024年4月30日，中国国家药品监督管理局（NMPA）也给予其优先审评批准，标志着这一创新药物在中国市场的正式上市。
印度/老挝版玛伐凯泰价格相对较低，例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为2.5mg*60粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐，具体会根据汇率波动有所调整。
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玛伐凯泰在临床试验中展现了显著的疗效。在EXPLORER-HCM III期试验中，与安慰剂组相比，玛伐凯泰治疗组的患者在左心室流出道梗阻（LVOT梗阻）的改善上表现出色。治疗30周后，玛伐凯泰组患者的LVOT梗阻显著降低，运动耐力和症状负担也明显改善。此外，影像学研究显示，治疗后患者的左心房容积指数、左心室质量指数和左心室壁厚度均显著下降，这些变化有利于心脏的重塑和功能的恢复。
肥厚型心肌病患者常常因为心脏功能受限而出现呼吸困难、胸痛、晕厥等症状，严重影响日常生活。玛伐凯泰的治疗显著减轻了这些症状，提高了患者的生活质量。在PIONEER-HCM II期试验中，患者报告的症状通过堪萨斯城心肌病问卷（KCCQ）评估得到显著改善。这种改善不仅体现在身体上的恢复，也提升了患者的心理状态和社会参与度。
玛伐凯泰的长期疗效同样令人鼓舞。在PIONEER-OLE开放标签延长试验中，玛伐凯泰治疗患者的LVOT梗阻、NYHA分级和NT-proBNP血清浓度在48周时持续降低，且这种改善在3年随访时依然保持。这表明玛伐凯泰能够持续改善患者的心脏功能，降低心血管事件的风险，为患者带来更长的生存期。
