印度/老挝版玛伐凯泰价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为2.5mg*60粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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玛伐凯泰是全球首个也是目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂,其通过特有的作用机制靶向肥厚型心肌病的核心病理生理机制。具体而言,该药物通过作用于心肌肌球蛋白,减少过多肌球蛋白和肌动蛋白横桥的形成,从而减轻心肌的过度收缩,并改善舒张功能。这一独特的机制使得玛伐凯泰在治疗肥厚型心肌病时能够直接针对疾病的根本原因,实现更为精准的治疗效果。
在多项临床试验中,玛伐凯泰展现出了卓越的疗效。例如,在EXPLORER-HCM试验中,玛伐凯泰显著改善了患者的左心室流出道压差(LVOT)和纽约心脏协会(NYHA)心功能分级。在第30周时,接受玛伐凯泰治疗的患者中,有37%达到了复合主要终点,即比例混合静脉氧压(pVO2)改善≥1.5 mL/kg/min且NYHA等级改善至少1级,或pVO2改善≥3.0 mL/kg/min且NYHA等级无恶化。这一比例显著高于安慰剂组,显示出玛凯泰在改善患者症状和心功能方面的显著优势。
除了短期疗效显著外,玛伐凯泰的长期疗效和安全性也得到了验证。在MAVA长期扩展研究(MAVA-LTE)中,EXPLORER-LTE队列的累积数据分析显示,经过长达3.5年(180周)的连续治疗,患者的超声心动图参数与生物标志物获得持续稳定改善。这些指标包括静息左心室流出道压差、Valsalva LVOT压差、左心房容积指数以及N-末端脑钠肽前体(NT-proBNP)水平。同时,患者的症状与功能能力也得到改善,其中大部分患者达到NYHA心功能分级I级。在长达3.5年的随访中,玛伐凯泰的长期安全性与已知的安全性特征一致,未发现新的安全性信号,进一步证明了其在临床应用中的可靠性和安全性。