玛伐凯泰/马瓦卡坦（MAVACAMTEN），这一创新药物的问世，无疑为肥厚型心肌病患者带来了前所未有的希望与光明。它不仅显著改善了患者的心功能，更极大地提升了患者的生活质量，成为治疗肥厚型心肌病领域的一颗璀璨新星。
印度/老挝版玛伐凯泰价格相对较低，例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为2.5mg*60粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐，具体会根据汇率波动有所调整。
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肥厚型心肌病，这一心脏结构和功能异常的疾病，以其心肌异常肥大或增厚为主要特征，导致左心室内腔收缩及心室壁失去弹性，严重影响心脏的泵血功能。患者常常饱受胸痛、疲劳、呼吸短促及运动时晕厥等症状的困扰，生活质量严重下降。而传统治疗方法往往只能缓解症状，无法从根本上逆转心肌细胞的肥厚和过度生长。
然而，玛伐凯泰/马瓦卡坦的出现，彻底改变了这一现状。作为一种口服选择性心肌肌球蛋白别构抑制剂，它被誉为“first-in-class”的药物，并于2022年获得了美国食品和药物管理局（FDA）的批准，用于治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）的成人患者。这一药物通过调节心肌细胞内的肌球蛋白调节蛋白，减少肌球蛋白头的数量，从而降低心肌的收缩力和肥厚程度，从根本上改善心脏功能。
临床试验的结果令人振奋。玛伐凯泰/马瓦卡坦在多项研究中均表现出色，不仅在客观上提高了患者的心脏功能，如降低左心室流出道（LVOT）的梗阻程度，改善左心室充盈压，还在主观上显著提升了患者的生活质量。许多患者在接受治疗后，胸痛、呼吸困难等症状明显缓解，运动能力显著提升，生活质量得到了质的飞跃。
