印度/老挝恩西地平价格相对较低，例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为50mg*30粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐，具体会根据汇率波动有所调整。
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骨髓增生异常综合征是一组恶性造血干细胞疾病，其中IDH2突变约占3-5%，这类患者易向急性白血病转化且治疗选择有限。恩西地平作为一种创新性代谢靶向药物，通过其诱导细胞分化和减少恶性克隆的作用，为IDH2突变的高危骨髓增生异常综合征患者提供了重要的治疗选择。本文将详细介绍恩西地平的药理特性、临床应用、疗效特点及与其他药物的差异，通过实际案例帮助读者全面了解这一重要药物。
恩西地平的作用机制基于其对肿瘤代谢的重编程和细胞分化的诱导。药物选择性抑制突变IDH2酶的活性，降低致癌代谢物2-羟基戊二酸的水平，恢复α-酮戊二酸依赖的双加氧酶功能。这种代谢正常化导致组蛋白和DNA超甲基化状态逆转，促进恶性造血细胞向正常分化。恩西地平对IDH2 R172突变体的抑制效力是对野生型的1000倍以上，这种极高选择性使其能够精准靶向突变细胞而不影响正常造血。药物的血浆半衰期约137小时，允许每日一次给药维持稳定的血药浓度，这种药代动力学特性有利于持续的目标抑制。该药物特别适用于治疗IDH2突变的高危骨髓增生异常综合征患者，特别是那些不适合或不愿意接受强化疗的患者，为这类患者提供了新的希望。
临床使用时，恩西地平的剂量需要根据血象反应进行个体化调整。标准剂量100毫克每日一次口服，连续服用至少6个月以评估最佳反应。治疗前应通过二代测序确认IDH2突变状态和等位基因频率。常见不良反应包括恶心（发生率50%）、腹泻（45%）、食欲下降（40%）、贫血（35%）和血小板减少（30%）。需要特别管理分化综合征，发生率约12%，表现为发热、呼吸窘迫和浆膜腔积液，需要及时识别和使用皮质类固醇治疗。电解质紊乱发生率约25%，特别是低钾血症和低镁血症，建议定期监测和补充。心电图监测很重要，QT间期延长发生率约8%，需要保持电解质平衡。大多数不良反应为1-2级，可通过剂量调整或对症治疗控制。
