艾伏尼布（TIBSOVO），也被称为依维替尼，是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）的口服靶向抑制剂。IDH1和IDH2突变在许多癌症中都有发现，包括大约20%的AML患者。艾伏尼布通过抑制IDH1突变酶的活性，阻断癌细胞内代谢途径，从而抑制癌细胞的生长和扩散。这一独特的作用机制使得艾伏尼布在AML治疗中具有显著的优势。
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临床试验中的显著疗效
多项临床试验已经证明了艾伏尼布在治疗AML中的显著疗效。在一项关键的II期临床试验中，艾伏尼布在IDH1突变的AML患者中展示了显著的抗肿瘤活性。接受艾伏尼布治疗的患者中，总缓解率达到了40%，其中22%的患者获得了完全缓解。此外，该药物的安全性也得到了广泛认可，大部分患者能够耐受治疗，并且不良反应相对较轻。
另一项大型的III期临床试验则评估了依维替尼（针对IDH2突变）在AML患者中的疗效。该试验纳入了超过700名患者，结果显示依维替尼组的总生存期和无疾病进展生存期均显著优于传统化疗组。同样，依维替尼也展现了良好的安全性，大部分患者能够耐受治疗，并且不良反应较轻。
艾伏尼布和依维替尼的临床应用为患者带来了新的选择和希望。它们不仅可以用于治疗IDH1或IDH2突变的复发性或难治性AML成人患者，还可以用于新诊断的年龄≥75岁或因合并症不能使用强化诱导化疗的成人患者。这些药物的优势在于它们可以延长患者的生存期，缓解病情，提高患者的生活质量。
