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传统肿瘤治疗通常基于肿瘤发生的器官来源,如肺癌方案、乳腺癌方案等。然而,现代精准医疗的核心思想是“异病同治”——只要驱动肿瘤生长的分子异常相同,无论肿瘤长在何处,都可能从同一种靶向药物中获益。塞普替尼(Selpercatinib)正是实践这一理念的杰出代表,它凭借对RET靶点的高选择性,打破了癌种间的壁垒。
“篮子试验”:一种新药研发模式的胜利
塞普替尼的临床开发采用了创新的“篮子试验”设计。与传统试验针对单一癌种不同,“篮子试验”将携带相同分子标志物(此处指RET基因改变)、但患有不同癌症类型(如肺癌、甲状腺癌等)的所有患者纳入同一个研究中进行药物评估。
LIBRETTO-001这项全球多中心临床试验就是这样一个“篮子”。它同时招募了RET融合阳性的非小细胞肺癌患者、RET突变及融合阳性的各类型甲状腺癌患者。这种设计能够最快速、最有效地验证一个假说:塞普替尼对所有RET驱动的肿瘤都有效。
