印度/老挝恩西地平价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为50mg*30粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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恩西地平(Idhifa/Enasidenib)是一种针对异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)突变的急性髓系白血病(AML)患者的创新药物。IDH2突变在AML患者中较为常见,约占8%至20%的病例,该突变导致IDH2酶活性失调,进而促进白血病细胞的增殖和存活。恩西地平作为IDH2抑制剂,通过干扰这一异常代谢过程,为AML患者提供了新的治疗选择。
AML是一种起源于骨髓并快速进展的血液和骨髓肿瘤,临床表现多为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等。多数病例病情急重,对化疗无响应,并可能进展成复发或难治性AML。这类患者的预后通常较差,复发率很高,5年生存率极低。目前,除少数患者适合接受骨髓移植外,尚无有效疗法。恩西地平的上市,为携带IDH2基因突变的复发或难治性AML患者带来了新的希望。
恩西地平的临床数据主要来源于一项Ⅰ/Ⅱ期的单臂开放性研究,该研究纳入了199例复发或难治性AML患者,所有患者均经RealTime IDH2检测试剂盒检测确认为IDH2基因突变。研究的主要终点是总体反应率(ORR),次要终点包括完全缓解率(CR)、伴随血液学改善的完全缓解率(CRh)、无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)等。
研究结果显示,恩西地平的ORR为40.3%,其中CR为19.3%,CRh为4.0%,部分缓解(PR)为15.6%。患者的中位PFS为6.9个月,中位OS为9.3个月,达到CR的患者的中位OS更是达到了19.7个月。这些数据表明,恩西地平对IDH2突变的AML患者有显著的疗效,能够延长患者的生存期。
