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对于急性髓系白血病患者而言,“复发或难治”是一个最令人恐惧的诊断。这意味着初始的强力化疗未能清除癌细胞,或癌细胞卷土重来。而当这种情况发生在携带FLT3突变患者身上时,预后尤其黯淡,传统的挽救性化疗效果有限,患者的中位生存期仅以月计算。吉瑞替尼的到来,正是在这片至暗时刻中,为患者点亮的一盏最强有力的希望之灯。
在吉瑞替尼问世之前,复发/难治性FLT3突变AML患者的治疗路径充满荆棘。挽救性化疗的目标是再次诱导缓解,为后续的造血干细胞移植创造条件。然而,化疗的二次缓解率低,且毒副作用巨大,许多身体状况不佳的患者甚至无法耐受。即便勉强达到缓解,持续时间也往往很短,很多患者在没有等到移植机会前便因疾病进展而离世。
更重要的是,吉瑞替尼是一种口服制剂,为患者提供了极大的便利。相较于需要反复住院输液的强化疗,患者可以在家服药,更好地维持正常生活,这对于提升生命末期的生活质量至关重要。
当然,吉瑞替尼也存在一些需要密切监测的副作用,如可逆性的骨髓抑制、肝酶升高、肌肉骨骼疼痛以及需要特别关注的分化综合征等。但通过严密的临床监测和及时干预,这些不良反应大多是可管理的。
总而言之,吉瑞替尼的成功是精准医疗在血液肿瘤领域的典范之作。它标志着AML的治疗已经进入了一个基于分子分型的个体化时代。通过常规进行FLT3突变检测,筛选出可能获益的患者,并应用吉瑞替尼进行精准打击,我们正将曾经最为棘手的复发/难治性FLT3突变AML,逐步转变为一种有可能获得长期生存的疾病。
