在血液系统恶性肿瘤的治疗领域，精准靶向治疗药物的研发为患者带来了新的希望。恩西地平作为一种针对特定基因突变的靶向药物，在特定类型白血病的治疗中展现出独特的价值。深入了解其治疗原理、适用症状、使用方法及注意事项，对于临床实践和患者治疗具有重要意义。本文将从多方面对恩西地平进行详细阐述，并结合实际案例分析其应用效果与优势。
印度/老挝恩西地平价格相对较低，例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为50mg*30粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐，具体会根据汇率波动有所调整。
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恩西地平是一种异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）抑制剂。IDH2是三羧酸循环中的关键酶，参与细胞能量代谢和氧化还原平衡的调节。在部分血液系统恶性肿瘤患者中，IDH2基因会发生突变，导致酶的结构和功能异常，催化产生异常代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG的积累会抑制α-酮戊二酸依赖的去甲基化酶活性，干扰染色质重塑和基因表达调控，进而阻碍造血干细胞的正常分化，促使细胞向恶性表型转化，最终引发疾病。
恩西地平通过与突变型IDH2可逆性结合，抑制其催化活性，减少2-HG的生成。随着2-HG水平降低，细胞内的表观遗传调控得以恢复，造血干细胞的分化过程重回正常轨道，从而抑制肿瘤细胞的增殖，达到治疗疾病的目的。
恩西地平主要适用于治疗携带IDH2基因突变的复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者。急性髓系白血病是一种造血系统的恶性克隆性疾病，患者骨髓中异常原始细胞和幼稚细胞大量增殖，抑制正常造血功能，临床表现为贫血、出血、感染等症状。
