玛伐凯泰/马瓦卡坦(MAVACAMTEN),这一被誉为“first-in-class”的心肌肌球蛋白别构抑制剂,正是这样一颗耀眼的星辰,它在肥厚型心肌病(HCM)的治疗领域,为患者带来了前所未有的希望与光明。
印度/老挝版玛伐凯泰价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为2.5mg*60粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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肥厚型心肌病,这一以心肌异常肥大或增厚为主要特征的心脏疾病,如同一块沉重的石头压在患者的心头。它不仅导致左心室的内腔收缩及心室壁失去弹性,更使得心脏泵血功能严重不足,患者常常面临胸痛、疲劳、呼吸短促乃至晕厥的困境。在疾病的阴影下,生活质量急剧下降,生命安全也时刻受到威胁。
然而,玛伐凯泰/马瓦卡坦的出现,仿佛一束穿透阴霾的阳光,照亮了患者的心房。这款由百时美施贵宝公司开发的创新药物,在2022年获得了美国食品和药物管理局(FDA)的批准,用于治疗梗阻性肥厚型心肌病的成人患者。随后,在2024年,中国药品监督管理局(NMPA)也批准了玛伐凯泰在中国上市,为中国的患者带来了福音。
玛伐凯泰/马瓦卡坦的独特之处在于其作用机制。它作为一种心肌肌球蛋白选择性的别构可逆性抑制剂,通过调节肌球蛋白头的数量,减少了动力产生(收缩期)和残留(舒张期)横桥形成的概率,从而将整个肌球蛋白群转变为节能的超松弛状态。这一机制从根本上改变了肥厚型心肌病的病理生理过程,减轻了左心室流出道(LVOT)的梗阻,改善了心脏充盈压,进而显著提升了患者的心脏功能。
