玛伐凯泰,是一种口服活性的、选择性心肌肌球蛋白变构调节剂,由美国百时美施贵宝公司研发并生产。2022年4月28日,该药物获得美国食品和药物管理局(FDA)批准,用于治疗心功能NYHA II-III级的症状性梗阻性肥厚型心肌病成人患者。随后,该药物也在全球多个国家和地区获得批准,包括中国。
印度/老挝版玛伐凯泰价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为2.5mg*60粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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肥厚型心肌病(HCM)是一种由心肌肌节功能障碍引起的遗传性心脏病,其特征是左心室肥大及动态阻塞左心室流出道(LVOT),导致劳力时呼吸急促和生活质量下降。玛伐凯泰作为一种心肌肌球蛋白抑制剂,能够靶向HCM的核心病理生理机制,减少能够与肌动蛋白有效相互作用的肌球蛋白头的数量,从而降低肌节的过度活动,减少LVOT梗阻,改善心脏充盈压。
多项临床试验和长期随访研究证实了玛伐凯泰在治疗oHCM方面的显著效果。例如,EXPLORER-HCM III期试验是迄今为止在oHCM患者中规模最大的安慰剂对照试验,结果显示玛伐凯泰可显著改善LVOT梗阻,并与运动耐力、症状负担、Valsalva梯度、健康状况和B型钠尿肽(BNP)水平改善相关。此外,EXPLORER-LTE长期扩展研究(MAVA-LTE)的3.5年累积数据分析也显示,患者的超声心动图参数与症状获得持续稳定改善,未观察到新的安全性信号。