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塞普替尼的划时代意义在于其“精准性”。它被设计为一款高选择性的RET抑制剂,能够像一把特制的“钥匙”,精准地插入RET激酶的“锁孔”中,强效且特异地抑制其活性。
与多靶点药物相比,塞普替尼的优势显而易见:
疗效更强:由于其设计初衷就是高效抑制RET,因此在阻断致癌信号通路方面比“广谱”药物更为彻底。
副作用更可控:因其对VEGFR等靶点抑制很弱,避免了由此引发的一系列严重不良反应,患者的生活质量和治疗耐受性得到显著提升。
塞普替尼的卓越疗效在名为LIBRETTO-001的里程碑式临床研究中得到了充分证实。
针对RET融合阳性非小细胞肺癌:
初治患者:客观缓解率高达85%,意味着绝大多数未经治疗的患者肿瘤显著缩小。
经治患者:对于既往接受过含铂化疗的患者,客观缓解率也达到了64%,疾病控制率持久。
针对RET突变甲状腺髓样癌:
在初治和经治患者中均显示出高缓解率和持久的疾病控制,成为该领域的标准治疗选择。
攻克颅内病灶:尤为值得一提的是,塞普替尼展现出强大的入脑能力,对已发生中枢神经系统转移的病灶也具有高响应率,解决了晚期患者的一大临床痛点。
塞普替尼的成功,是“异病同治”精准医疗哲学的完美体现。它不关心肿瘤长在肺部还是甲状腺,只关注其核心的驱动基因是否为RET变异。它的获批与应用,不仅为特定患者群体提供了生存希望,更強化了全面基因检测在癌症诊疗中的基石地位,标志着我们向“为每一位患者找到对的药”这一终极目标又迈进了坚实的一步。
