急性髓系白血病（AML）作为成人最常见的急性白血病类型，其治疗长期依赖化疗与造血干细胞移植。然而，对于存在特定基因突变的患者，传统疗法往往效果有限，且伴随严重副作用。近年来，靶向治疗药物恩西地平的上市，为IDH2突变型AML患者开辟了新路径。
印度/老挝恩西地平价格相对较低，例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为50mg*30粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐，具体会根据汇率波动有所调整。
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恩西地平的核心在于靶向异柠檬酸脱氢酶2（IDH2）突变。正常情况下，IDH2参与细胞代谢中的三羧酸循环，将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸。但当IDH2基因发生突变（如R140Q、R172K等）时，酶功能异常，导致代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）大量积累。2-HG不仅干扰DNA甲基化，抑制正常造血干细胞分化，还会促进白血病细胞生长。恩西地平通过特异性结合突变IDH2，抑制其酶活性，降低2-HG水平，从而诱导白血病细胞凋亡。这一“代谢重编程”策略避免了传统化疗的广泛毒性，精准打击肿瘤根源。
恩西地平主要适用于经基因检测确认的IDH2突变型复发或难治性AML成人患者。临床数据显示，约15%-20%的AML患者携带此类突变，且预后较差。药物采用口服给药方式，每日100mg，持续治疗直至疾病进展或出现不可耐受的不良反应。用药前需通过二代测序等技术确认突变状态，治疗期间需定期监测血象、肝功能及心电图，因部分患者可能出现胆红素升高、QT间期延长等副作用。此外，需避免与强效CYP3A抑制剂（如酮康唑）或诱导剂（如利福平）联合使用，以防药物相互作用。
