恩西地平的问世，为携带IDH2基因突变的AML患者带来曙光。正常情况下，IDH2参与细胞内关键的三羧酸循环，助力将异柠檬酸转化为α-酮戊二酸，维持细胞正常代谢与能量供应。但当IDH2基因突变后，突变型IDH2获得异常功能，把α-酮戊二酸转化为2-羟基戊二酸（2-HG）。2-HG大量积累，严重干扰细胞内正常的甲基化进程，基因表达调控失衡，造血干细胞无法正常分化，白血病细胞则疯狂增殖。恩西地平精准出击，特异性结合突变型IDH2，强力抑制其生成2-HG的活性，随着细胞内2-HG水平回落，正常的甲基化状态和细胞分化程序得以恢复，白血病细胞开始向正常血细胞分化，从而有效对抗癌症。
印度/老挝恩西地平价格相对较低，例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为50mg*30粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐，具体会根据汇率波动有所调整。
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临床试验有力验证了恩西地平的疗效与安全性。在针对复发或难治性AML患者开展的试验里，众多携带IDH2基因突变的患者参与其中。结果显示，恩西地平单药治疗展现出良好效果，客观缓解率令人满意。部分患者实现完全缓解，骨髓与外周血中的白血病细胞消失，血细胞计数恢复正常；还有不少患者达到伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解。这些缓解状态较为持久，显著延长了患者的无进展生存期与总生存期，实实在在地改善了患者的生存状况。
安全性上，恩西地平的不良反应大多在可控范围。常见的有恶心、呕吐、腹泻等胃肠道反应，以及胆红素升高、贫血、血小板减少等血液学异常。不过，通过调整药物剂量、给予对症支持治疗，患者基本都能耐受。比如，针对胃肠道反应，使用止吐、止泻药物可有效缓解；对于胆红素升高，密切监测肝功能并适时采取保肝措施即可。这让恩西地平在临床应用中切实可行，医生能根据患者个体情况灵活调整治疗方案。
