急性髓系白血病是一种严重的血液系统恶性肿瘤，其主要特征是骨髓中髓系原始细胞的异常增殖，破坏了正常的造血功能，导致贫血、出血和感染等症状。在成人急性髓系白血病患者中，约8%-19%的人存在IDH2基因突变。这种突变会导致细胞代谢发生异常，产生一种名为2-羟基戊二酸（2-HG）的代谢产物。2-HG在细胞内积累后，会干扰正常的细胞分化和增殖过程，从而促进白血病细胞的生长和存活。因此，针对IDH2突变的治疗策略已成为急性髓系白血病治疗的重要方向之一。
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恩西地平的开发是基于对急性髓系白血病发病机制的深入研究。研究发现，异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）基因的某些突变在白血病的发生和发展中扮演了重要角色。恩西地平作为一种IDH2抑制剂，能够特异性地抑制突变的IDH2酶的活性，进而干扰白血病细胞的生长和分裂过程。
恩西地平由美国Agios Pharmaceuticals开发，于2017年8月在美国获得食品药品监督管理局（FDA）批准上市，用于治疗携带IDH2基因突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（AML）。
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