急性髓系白血病（AML）是一种极为严重的血液系统恶性肿瘤，其特征在于骨髓中髓系造血干细胞异常增殖，抑制正常造血功能，导致贫血、感染、出血等一系列严重症状。在AML的众多发病机制中，异柠檬酸脱氢酶（IDH）基因突变备受关注，尤其是IDH2基因突变，约占AML患者的10%-15%，这类突变患者往往预后较差，复发风险高，对传统化疗药物反应不佳，长期以来临床治疗手段有限。
印度/老挝恩西地平价格相对较低，例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为50mg*30粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐，具体会根据汇率波动有所调整。
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恩西地平作为一款针对IDH2基因突变的靶向药物，在AML治疗领域具有革命性意义。其作用机制独特，正常的IDH2参与细胞内三羧酸循环，催化异柠檬酸转化为α-酮戊二酸（α-KG），为细胞提供能量并维持正常代谢。而当IDH2基因发生突变后，突变型IDH2获得新的功能，将α-KG转化为2-羟基戊二酸（2-HG）。异常积累的2-HG干扰细胞内正常的甲基化过程，影响基因表达调控，进而阻断造血干细胞的正常分化，促进白血病细胞的增殖与存活。恩西地平能够高度特异性地与突变型IDH2结合，抑制其生成2-HG的活性，使细胞内2-HG水平降低，从而恢复正常的甲基化状态和细胞分化程序，诱导白血病细胞向正常血细胞分化，发挥抗癌作用。
临床试验是验证药物有效性和安全性的关键环节。在针对恩西地平的多项临床试验中，招募了大量携带IDH2基因突变的复发或难治性AML患者。结果显示，恩西地平展现出令人瞩目的疗效。在一项规模较大的单臂临床试验中，患者接受恩西地平单药治疗后，客观缓解率（ORR）达到了可观的水平，部分患者实现了完全缓解（CR），即骨髓和外周血中白血病细胞完全消失，血细胞计数恢复正常；还有相当比例的患者达到了伴血细胞计数不完全恢复的完全缓解（CRi）。更为重要的是，这些缓解状态具有一定的持久性，显著延长了患者的无进展生存期（PFS）和总生存期（OS），为患者带来了实实在在的生存获益。
