白血病，作为一种令人谈之色变的血液系统恶性肿瘤，严重威胁着人类的健康。它起源于造血干细胞、造血祖细胞，可分为急性和慢性两类，其中急性白血病又分为急性淋巴细胞白血病和急性髓系白血病，慢性白血病则包含慢性淋巴细胞白血病、慢性髓系白血病等多种少见类型。白血病患者起病急缓不一，急者可能突然高热，类似“感冒”，也可能表现为严重出血；缓者常呈现脸色苍白、皮肤瘀斑瘀点等症状，不少患者因月经过多或拔牙后出血难止就医时才被发现。据世界卫生组织统计，目前白血病发病率约为5/10万，严峻的现实促使人们不断探索更有效的治疗方法。
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在白血病的众多类型中，急性髓系白血病（AML）占据了一半以上的比例。而在AML患者里，约20%带有异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变，这其中又以IDH2突变较为常见。长期以来，针对这类带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者，治疗手段极为有限，仅有约10%的患者适合骨髓移植手术，5年生存率低，患者的生命健康受到严重威胁。
恩西地平（Enasidenib）的出现，为这部分患者带来了曙光。它是全球首款针对肿瘤代谢的抗癌药物，于2017年8月1日获得美国FDA批准上市。作为一种IDH2抑制剂，恩西地平的作用机制极为精妙。正常情况下，细胞内的代谢过程有条不紊地进行，但当IDH2基因突变后，IDH2酶活性异常升高，细胞内代谢过程被打乱，代谢产物大量积累，进而促进白血病细胞的生长和扩散。恩西地平能够精准地抑制这种因突变产生的异常IDH2酶的活性，有效纠正细胞内的代谢失衡，减少异常代谢产物2-羟戊二酸（2-HG）的积累，如同给混乱的细胞代谢“刹车”，从而抑制白血病细胞的生长和扩散，达到治疗白血病的目的。
在一项公开标签、单臂、多中心的临床试验中，研究人员招募了199名被诊断为带有IDH2突变的复发性/难治性AML患者。研究结果显示，恩西地平的总体反应率（ORR）达到了40.3%，其中完全缓解率（CR）为19.3%，伴随血液学改善的完全缓解率（CRh）为4.0%，部分缓解（PR）为15.6%。不仅如此，恩西地平显著延长了患者的无进展生存期（PFS），中位PFS达到6.9个月，总生存期（OS）的中位数为9.3个月，而达到CR的患者的中位OS更是长达19.7个月。这些数据有力地表明，恩西地平对IDH2突变的AML患者具有显著的疗效，大大提高了患者的缓解率，延长了生存期。
