在急性髓系白血病(AML)的治疗领域,攻克难治性亚型一直是医学研究的关键目标。恩西地平(idhifa/Enasidenib)的出现,为携带IDH2突变的AML患者带来了曙光,其显著疗效和可接受的安全性改变了这类患者的治疗格局。
印度/老挝恩西地平价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为50mg*30粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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正常情况下,细胞内的代谢过程有条不紊。但当AML患者出现IDH2基因突变时,异变的IDH2蛋白功能发生改变,它不再执行正常的代谢任务,而是将α-酮戊二酸(α-KG)异常还原为2-羟基戊二酸(2-HG)。2-HG在细胞内大量累积,如同在细胞的“控制中心”捣乱,干扰了正常的细胞分化和增殖调控机制,导致白血病细胞无节制地生长。恩西地平的精妙之处在于,它能够精准地识别并结合突变的IDH2蛋白,抑制其将α-KG转化为2-HG的异常功能。如此一来,细胞内的2-HG水平下降,被扰乱的细胞分化和增殖过程得以重新恢复正常秩序,白血病细胞的疯狂生长态势得到有效遏制。
恩西地平主要适用于携带IDH2突变的复发或难治性AML患者。这类患者往往在经历了传统化疗等治疗手段后,病情仍再次复发,或者初始治疗就难以取得理想效果。对于新诊断的IDH2突变AML患者,如果因为年龄、身体状况等因素无法耐受强化化疗,恩西地平也可作为一种有效的治疗选择。它为那些在传统治疗中陷入困境的患者提供了新的治疗途径。
