艾伏尼布（商品名：拓舒沃/TIBSOVO）作为一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变的强效口服靶向抑制剂，其在急性髓系白血病（AML）治疗中的卓越表现尤为引人注目。
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AML是成人急性白血病中最常见的类型，其恶性程度高且进展迅速，给患者的生命健康带来了严重威胁。而IDH1基因突变作为AML中常见的病理特征之一，更是加剧了疾病的难治性和复杂性。这一突变会导致细胞代谢途径的改变，从而影响肿瘤细胞的生长和分化，使得传统化疗手段往往难以取得理想的疗效。
正是在这样的背景下，艾伏尼布应运而生。作为一种针对IDH1突变的精准治疗药物，艾伏尼布能够靶向作用于IDH1代谢途径，抑制突变IDH1酶的活性，从而阻断代谢产物2-HG的积累，有效抑制肿瘤的生长和存活。这种创新性的治疗策略，不仅避免了传统化疗的全身毒性，还显著提高了治疗的针对性和有效性。
在临床实践中，艾伏尼布针对IDH1突变AML患者的疗效得到了充分的验证。多项全球性的临床试验表明，艾伏尼布在治疗新诊断的以及复发或难治性IDH1突变AML患者中，均展现出了显著的疗效。特别是在与阿扎胞苷联合治疗的临床试验中，艾伏尼布显著延长了患者的无事件生存期（EFS）和总生存期（OS），且安全性良好。这些令人鼓舞的数据，为IDH1突变AML患者提供了新的治疗选择和生存希望。
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