艾伏尼布（Ivosidenib，商品名：拓舒沃/TIBSOVO）作为一种针对IDH1基因突变的口服靶向抑制剂，在治疗IDH1突变癌症中展现出了显著的效果，为众多患者点亮了生命的希望之光。
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IDH1是一种在细胞代谢中发挥关键作用的酶，其正常功能是帮助细胞分解营养物质，从而产生能量。然而，当IDH1发生突变时，会导致其代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）的水平异常升高。这种异常升高的2-HG水平会干扰细胞的正常分化过程，并刺激细胞的快速增殖，从而引发癌症。在多种癌症中，如胆管癌、急性髓系白血病（AML）、软骨肉瘤和脑胶质瘤等，IDH1突变都是重要的致病因素。
艾伏尼布作为一种高选择性、强效的IDH1抑制剂，通过与突变IDH1可逆性结合，降低细胞内2-HG的水平，从而恢复细胞的正常分化功能，抑制肿瘤的生长。这一独特的机制使得艾伏尼布在治疗IDH1突变癌症中展现出了显著的优势。
在胆管癌中，IDH1突变的发生率约为13%，使其成为治疗的重要靶点。一项名为ClarIDHy的全球、双盲、随机、III期临床试验评估了艾伏尼布在治疗IDH1突变胆管癌患者中的疗效。该试验共纳入了187例既往经治的IDH1突变晚期胆管癌患者，结果显示，艾伏尼布组的中位无进展生存期（PFS）较安慰剂组显著延长1.3个月（2.7个月vs.1.4个月），中位总生存期（OS）也显著优于安慰剂组（10.3个月vs.7.5个月），降低了51%的疾病死亡风险。这一卓越的临床表现，不仅为胆管癌患者带来了新的治疗选择，也进一步验证了艾伏尼布在治疗IDH1突变癌症中的显著效果。
