玛伐凯泰（Mavacamten），也被称为马瓦卡坦，作为一种创新药物，正逐步展现出其在治疗特定心脏肌肉疾病中的卓越疗效。这种药物，作为首个且目前唯一获批的心肌肌球蛋白抑制剂，为肥厚型心肌病（HCM）患者带来了新的希望。
印度/老挝版玛伐凯泰价格相对较低，例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为2.5mg*60粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐，具体会根据汇率波动有所调整。
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玛伐凯泰（Mavacamten）是一种口服的心肌肌球蛋白别构调节剂，其独特的作用机制在于靶向作用于心肌肌球蛋白ATP酶，减少肌动蛋白-肌球蛋白横桥的形成。这一过程有效降低了心肌的过度收缩，从而改善了心脏的舒张功能。在肥厚型心肌病中，心肌的异常增厚和过度收缩往往导致左心室流出道梗阻，进而引发一系列临床症状，如呼吸困难、胸痛、心悸等。玛伐凯坦通过调节心肌收缩力，显著减轻了这些症状，提高了患者的生活质量。
多项临床试验，包括全球性的EXPLORER-HCM试验以及中国的EXPLORER-CN III期临床研究，均证实了玛伐凯泰在治疗梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）中的显著疗效。这些研究不仅证明了玛伐凯泰能够显著降低左心室流出道压差，改善心功能分级，还显著提高了患者的运动能力和生活质量。特别是在中国的研究中，玛伐凯泰在改善症状和心功能方面表现出色，且在中国患者中耐受性良好。
近期公布的MAVA-长期扩展（LTE）研究EXPLORER-LTE队列的3.5年长期随访结果进一步证实了玛伐凯泰的持续疗效和安全性。这项研究评估了CAMZYOS（即玛伐凯泰）对纽约心脏协会（NYHA）II-III级症状性梗阻性肥厚型心肌病成年患者的长期影响。结果显示，该药物对患者具有持续益处，可长期改善左心室流出道（LVOT）、N-末端脑钠肽前体（NT-proBNP）水平和生活质量，与既定疗效和安全性一致。这些数据不仅为玛伐凯泰的长期疗效提供了有力支持，也增强了临床医生和患者对这一药物的信心。
