玛伐凯泰作为一种全球首创的心肌肌球蛋白抑制剂，其主要作用机制在于通过调节心肌肌球蛋白的活性，减少肌球蛋白与肌动蛋白的有效相互作用，从而减轻心脏在收缩过程中的负担。心肌肌球蛋白在心脏收缩过程中起着关键作用，但在肥厚型心肌病患者中，其活性过高导致心脏收缩力过强，进一步加重了心脏的负担。玛伐凯泰通过抑制心肌肌球蛋白的活性，降低了左心室流出道（LVOT）的梗阻，改善了心脏的充盈压力，从而缓解了患者的症状。
印度/老挝版玛伐凯泰价格相对较低，例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为2.5mg*60粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐，具体会根据汇率波动有所调整。
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多项临床试验已经证实了玛伐凯泰在治疗肥厚型心肌病方面的显著疗效。例如，VALOR-HCM试验作为双盲、安慰剂对照、随机临床试验，结果显示接受玛伐凯泰治疗的患者心脏功能得到了明显改善，症状得到了显著缓解，生活质量也得到了提高。此外，EXPLORER-HCM试验也进一步验证了玛伐凯泰在治疗有症状梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）患者中的疗效，尤其是在改善心脏收缩功能、降低LVOT压差和生物标志物水平方面表现优异。
最新的EXPLORER-LTE研究数据显示，玛伐凯泰在治疗肥厚型心肌病患者的长期疗效和安全性方面表现稳定。该研究随访了患者长达3.5年（180周），结果显示患者的超声心动图参数与生物标志物获得持续稳定改善，未观察到新的安全性信号。这表明玛伐凯泰在治疗肥厚型心肌病患者中不仅短期效果显著，而且长期疗效稳定，安全性良好。
