艾伏尼布，商品名为拓舒沃（TIBSOVO），是一种针对异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）突变癌症的强效口服靶向抑制剂。作为中国首个获批的IDH1抑制剂，艾伏尼布在治疗携带IDH1易感突变的成人复发或难治性急性髓系白血病（R/R AML）患者中展现出了显著的功效。
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急性髓系白血病（AML）是一种由于外周血、骨髓或其他组织中髓系原始细胞克隆性增生所致的髓系肿瘤。这种肿瘤具有异质性，目前的治疗方法包括化疗、放疗、干细胞移植等多种方式，但预后一般。艾伏尼布的出现，为AML患者提供了新的治疗选择和希望。
艾伏尼布的主要作用机制是通过靶向作用于IDH1代谢途径，抑制突变IDH1酶的活性，从而防止代谢产物2-羟基戊二酸（2-HG）的积累。这种高度特异性的作用机制使得艾伏尼布在治疗IDH1突变的癌症中表现出显著的效果。临床试验数据显示，在主要疗效人群中，艾伏尼布治疗后的完全缓解或完全缓解伴部分血液学恢复的比例为30.4%，完全缓解率为21.6%，总体有效率为41.6%。这些应答持续的中位时间分别为8.2个月、9.3个月和6.5个月，显示了艾伏尼布良好的安全性和持久缓解的效果。
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