艾伏尼布/依维替尼（TIBSOVO）在移植后复发AML中的疗效和安全性。急性髓系白血病（AML）是一种较为常见的血液系统恶性疾病，其治疗过程复杂且充满挑战。传统的“3+7”化疗方案虽然在一定程度上能够缓解病情，但移植后的高复发率一直是困扰临床医生的重要难题。随着二代测序技术的发展和对AML致病机制的深入研究，异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）等分子学异常在AML复发过程中的重要作用逐渐凸显。针对这一特定突变的靶向药物——艾伏尼布/依维替尼（TIBSOVO）应运而生，为AML患者提供了新的治疗选择。
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艾伏尼布是一种口服的IDH1抑制剂，它通过抑制IDH1突变酶的活性，阻断其导致的2-羟基戊二酸（2-HG）过量产生，从而恢复细胞正常的分化和凋亡功能，抑制癌细胞的增殖和侵袭。这一机制使得艾伏尼布在治疗携带IDH1突变的AML患者中尤为有效。IDH1突变是AML中常见的一种基因突变，与疾病的进展和不良预后密切相关。
在多项临床试验中，艾伏尼布展现出了良好的疗效和安全性。特别是在针对移植后复发的AML患者中，艾伏尼布的应用更是取得了显著成果。一项纳入292例接受异基因造血干细胞移植AML患者的回顾性研究显示，存在IDH1突变的患者移植后复发率明显提升，且无事件生存期（EFS）和总生存（OS）也更短。而艾伏尼布作为针对IDH1突变的特定靶向药物，其单药治疗完全缓解/完全缓解伴不完全血液学恢复率（CR/CRh）可达31.8%。此外，还有研究发现艾伏尼布联合其他药物如阿扎胞苷、维奈克拉等，可以进一步提升患者的缓解率和生存率。
