吉瑞替尼/适加坦（XOSPATA）作为一种针对FLT3突变的口服选择性激酶抑制剂，在AML的治疗中展现出了令人瞩目的疗效。吉瑞替尼是全球首个获批用于治疗携带FLT3突变的复发、难治性AML的FLT3抑制剂。FLT3是一种受体酪氨酸激酶（RTK），存在于人体正常造血干细胞中，其突变是AML患者中常见的遗传变异，且与AML的发展和预后密切相关。吉瑞替尼通过抑制FLT3活性，特别是FLT3-ITD和FLT3-TKD两种常见突变，有效阻断由这些突变引起的信号传导路径，从而抑制癌细胞的增殖和存活。
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在临床研究中，吉瑞替尼的疗效得到了充分验证。一项名为ADMIRAL的Ⅲ期临床试验，共纳入了371例FLT3突变型AML患者，结果显示，在吉瑞替尼治疗组中，有37%的患者达到完全缓解状态，而安慰剂组中只有16%的患者缓解。此外，吉瑞替尼治疗组的无疾病存活期（DFS）和总生存期（OS）也显著优于安慰剂组。这些数据充分证明了吉瑞替尼在治疗FLT3突变AML中的优越性。
不仅如此，吉瑞替尼还展现出了良好的安全性和耐受性。尽管在治疗过程中可能会出现一些不良反应，如血细胞减少、发热性中性粒细胞减少症等，但大多数患者都能通过调整剂量或对症治疗得到有效控制。吉瑞替尼的推荐剂量为每日120毫克，口服一次，持续至少6个月的临床反应或直至疾病进展或不可接受的毒性。
值得注意的是，吉瑞替尼不仅适用于复发或难治性AML患者，还在探索用于新确诊AML患者的治疗。在联合化疗或作为单药维持疗法中，吉瑞替尼均表现出了良好的抗肿瘤活性。此外，吉瑞替尼与维奈克拉（Venetoclax）的联合使用更是进一步提高了AML患者的完全缓解率，显示出了强大的协同效应。
