吉瑞替尼（Gilteritinib），又名吉列替尼，是一种靶向FMS样酪氨酸激酶3（FLT3）的小分子抑制剂，其在治疗急性髓系白血病（AML）中展现出了卓越的临床表现。作为一种新型的激酶抑制剂，吉瑞替尼通过抑制FLT3受体的酪氨酸激酶活性，有效阻断了白血病细胞的增殖和信号传导，从而为AML患者带来了新的治疗希望。
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首先，吉瑞替尼在治疗复发或难治性FLT3突变的AML患者中取得了显著疗效。2018年，美国食品药品监督管理局（FDA）批准其用于治疗此类患者，标志着FLT3突变阳性AML治疗的一大突破。吉瑞替尼能够高选择性地抑制FLT3突变，减少脱靶效应，从而增强了治疗效果并降低了副作用。
多项临床试验，如ADMIRAL试验（NCT02421939），评估了吉瑞替尼在FLT3突变AML患者中的疗效。该试验显示，与化疗相比，吉瑞替尼能够显著延长患者的总生存期（OS）和中位缓解持续时间（DOR）。在吉瑞替尼组中，达到完全缓解（CR）和伴血循环恢复的完全缓解（CRh）的患者比例也显著高于化疗组。这些结果表明，吉瑞替尼在治疗复发或难治性FLT3突变AML方面具有显著优势。
吉瑞替尼不仅作为单药治疗表现出色，其在联合治疗中也展现出了巨大的潜力。例如，与BCL-2抑制剂维奈克拉的联合用药在临床试验中取得了令人瞩目的成果。这一联合用药方案在诱导深度缓解和清除AML细胞中的FLT3突变克隆方面表现出显著优势，提高了患者的生存质量和预后。
