普吉华/普拉替尼（商品名GAVRETO），作为一种高度选择性的RET抑制剂，近年来在临床试验中展现出了卓越的疗效，为RET融合阳性NSCLC患者带来了新的希望。这款药物由Blueprint Medicines公司研发，并由中国国家药品监督管理局（NMPA）批准上市，成为我国首个获批的选择性RET抑制剂。普吉华/普拉替尼通过特异性地结合并抑制RET激酶活性，从而阻断RET信号通路的传导，有效抑制肿瘤细胞的增殖和生长。其口服给药的方式，不仅提高了患者的便利性，还因其高效、精准的特点，显著减少了对正常细胞的损伤。
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在肺癌这一全球范围内高发的恶性肿瘤中，非小细胞肺癌（NSCLC）占据了举足轻重的地位，其发病率高达80%至85%。随着医学技术的不断进步，尤其是基因测序技术的飞速发展，科学家们逐渐揭开了肺癌背后复杂多变的基因变异面纱，其中RET（Rearranged during Transfection）融合基因变异成为了一个重要的研究热点。尽管这类变异在NSCLC中的发生频率相对较低，但其预后往往较差，因此，针对RET融合阳性的NSCLC患者，开发有效的靶向治疗药物显得尤为重要。
在多项临床试验中，普吉华/普拉替尼的安全性得到了充分验证。其中，ARROW研究是一项全球性的I/II期临床研究，旨在评估普吉华在RET融合阳性NSCLC患者中的安全性、耐受性和有效性。研究数据显示，无论是在既往接受过铂类化疗的患者中，还是在未接受过系统性治疗的患者中，普吉华/普拉替尼均展现出了快速且持久的抗肿瘤活性。特别是在未接受过治疗的患者中，其总体缓解率（ORR）高达70%，中位缓解持续时间为9个月，这些数据充分证明了普吉华/普拉替尼在治疗RET融合阳性NSCLC中的有效性。
