梗阻性肥厚型心肌病(HCM)作为一种遗传性心脏病,以其心脏肌肉异常增厚、心脏收缩功能受限为特点,给患者带来了呼吸困难、胸痛、晕厥等一系列症状,严重时甚至可能危及生命。玛伐凯泰/马瓦卡坦(CAMZYOS)是由百时美施贵宝公司开发的一种心肌肌球蛋白别构可逆性抑制剂,于2022年4月28日获得美国食品药品监督管理局(FDA)的批准,用于治疗纽约心脏病协会(NYHA)心功能分级为II-III级的有症状梗阻性肥厚型心肌病(oHCM)成人患者。这种药物通过抑制心肌肌球蛋白的活性,减轻心脏的负担,从而改善患者的症状和提高生活质量。
印度/老挝版玛伐凯泰价格相对较低,例如老挝卢修斯上市的仿制版规格为2.5mg*60粒,价格在1500元左右。这一版本因其较高的性价比受到许多患者的青睐,具体会根据汇率波动有所调整。
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在多项临床试验中,玛伐凯泰/马瓦卡坦(CAMZYOS)的安全性得到了充分验证。例如,在EXPLORER-HCM试验中,尽管部分患者出现了头晕和晕厥等不良反应,但这些症状的发生率并未显著高于安慰剂组,且这些不良反应在停药后可恢复。值得注意的是,在试验过程中,虽然有少数患者的心脏收缩功能下降至危险水平,但停药后均恢复了基线水平,这表明玛伐凯泰/马瓦卡坦(CAMZYOS)在治疗过程中的安全性总体可控。
为了确保患者在使用玛伐凯泰/马瓦卡坦(CAMZYOS)过程中的安全,FDA要求通过Camzyos REMS计划进行严格的监管。该计划要求开处方者、患者和药房都必须通过认证,并遵守持续监测要求。此外,医生在治疗前需要评估患者的临床状况和LVEF(左室射血分数),并在治疗过程中定期进行评估和调整剂量,以避免心力衰竭等严重并发症的发生。